7月28日，國家衛(wèi)健委辦公廳正式發(fā)布《關(guān)于規(guī)范開展藥品臨床綜合評價工作的通知》（下稱《通知》），《藥品臨床綜合評價管理指南（2021年版試行）》（下稱《指南》）作為附件一同下發(fā)。

國家衛(wèi)生健康委辦公廳關(guān)于規(guī)范開展藥品臨床綜合評價工作的通知

國衛(wèi)辦藥政發(fā)〔2021〕16號

各省、自治區(qū)、直轄市及新疆生產(chǎn)建設(shè)兵團衛(wèi)生健康委，委藥具管理中心、衛(wèi)生發(fā)展中心（國家藥物和衛(wèi)生技術(shù)綜合評估中心），國家心血管中心、國家癌癥中心、國家兒童醫(yī)學中心：

為進一步貫徹落實黨中央、國務(wù)院關(guān)于健全藥品供應保障制度的決策部署，促進藥品回歸臨床價值，按照國家衛(wèi)生健康委《關(guān)于開展藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價工作的通知》（國衛(wèi)藥政函〔2019〕80號）的工作部署，我委組織制定了《藥品臨床綜合評價管理指南（2021年版?試行）》（以下簡稱《管理指南》）?，F(xiàn)印發(fā)給你們，請結(jié)合工作實際認真執(zhí)行，并就相關(guān)工作要求通知如下：

一、不斷深化對藥品臨床綜合評價重要性的認識，進一步加強組織指導和統(tǒng)籌協(xié)調(diào)

藥品臨床綜合評價是藥品供應保障決策的重要技術(shù)工具。各級衛(wèi)生健康行政部門要堅持以人民健康為中心，以藥品臨床價值為導向，引導和推動相關(guān)主體規(guī)范開展藥品臨床綜合評價，持續(xù)推動藥品臨床綜合評價工作標準化、規(guī)范化、科學化、同質(zhì)化，助力提高藥事服務(wù)質(zhì)量，保障臨床基本用藥的供應與合理使用，更好地服務(wù)國家藥物政策決策需求。

國家衛(wèi)生健康委按職責統(tǒng)籌組織藥品臨床綜合評價工作，推動以基本藥物為重點的國家藥品臨床綜合評價體系建設(shè)，主要指導相關(guān)技術(shù)機構(gòu)或受委托機構(gòu)開展國家重大疾病防治基本用藥主題綜合評價，協(xié)調(diào)推動評價結(jié)果運用、轉(zhuǎn)化。省級衛(wèi)生健康行政部門要按照國家有關(guān)部署安排，按職責組織開展本轄區(qū)內(nèi)藥品臨床綜合評價工作，制定本轄區(qū)藥品臨床綜合評價實施方案，建立評價組織管理體系，因地制宜協(xié)調(diào)實施區(qū)域內(nèi)重要疾病防治基本用藥主題綜合評價。我委將組織相關(guān)單位明確藥品臨床綜合評價主題遴選流程、建立專家咨詢論證制度、研究制訂評估標準、評估質(zhì)量控制指標體系，指導醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)開展藥品臨床綜合評價，推動藥品臨床綜合評價工作規(guī)范發(fā)展。

二、充分發(fā)揮各級醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)的作用與優(yōu)勢

鼓勵醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)自主或牽頭搭建工作團隊，建立技術(shù)咨詢和專題培訓制度，組織開展藥品臨床綜合評價工作。承擔國家及省級藥品臨床綜合評價任務(wù)的醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)（包括但不限于國家醫(yī)學中心、國家區(qū)域醫(yī)療中心和省級區(qū)域醫(yī)療中心，以及其他具有臨床研究基礎(chǔ)和藥品臨床綜合評價經(jīng)驗的醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)），應當搭建本機構(gòu)藥品臨床綜合評價工作團隊，結(jié)合基礎(chǔ)積累、技術(shù)特長和臨床用藥需求，開展優(yōu)勢病種用藥的持續(xù)性綜合評價，制定評價結(jié)果應用轉(zhuǎn)化可行路徑，積極配合和參與國家及區(qū)域?qū)用娼Y(jié)果轉(zhuǎn)化。

醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)外的科研院所、大專院校、行業(yè)學（協(xié)）會等，在中華人民共和國境內(nèi)依法注冊、具有獨立民事行為能力、征信狀況良好，具有開展藥品臨床綜合評價專業(yè)能力和工作基礎(chǔ)的，可依據(jù)《管理指南》及相應臨床專業(yè)或疾病類別藥品臨床綜合評價技術(shù)指南的要求，獨立或聯(lián)合開展藥品臨床綜合評價。

三、注重評價結(jié)果轉(zhuǎn)化與網(wǎng)絡(luò)信息安全

各地和各級各類醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)應當注重加強藥品臨床綜合評價工作協(xié)同，探索跨區(qū)域多中心藥品臨床綜合評價機制建設(shè)，統(tǒng)籌推動國家重大疾病防治基本用藥、區(qū)域（省級）重要疾病防治基本用藥和醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)用藥等主題評價結(jié)果轉(zhuǎn)化應用，規(guī)范指導評價實施機構(gòu)持續(xù)跟蹤已完成評價藥品的實際供應與使用情況，不斷優(yōu)化證據(jù)和結(jié)果，不斷提升衛(wèi)生健康資源配置效率，優(yōu)化藥品使用結(jié)構(gòu)，完善國家藥物政策，更高質(zhì)量保障人民健康。

各地要按照網(wǎng)絡(luò)安全和數(shù)據(jù)安全相關(guān)法律法規(guī)和標準的規(guī)定，堅持“誰主管誰負責、誰授權(quán)誰負責、誰使用誰負責”的原則，加強評價過程中的數(shù)據(jù)收集、存儲、使用、加工、傳輸、提供、公開等環(huán)節(jié)的安全管理。各省級衛(wèi)生健康部門要建立轄區(qū)內(nèi)所屬單位和公立醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)參與藥品臨床綜合評價信息溝通機制，跟蹤掌握工作進度，指導建立數(shù)據(jù)質(zhì)量評估和結(jié)果質(zhì)控制度，強化評價關(guān)鍵環(huán)節(jié)能力評估和質(zhì)量控制規(guī)范，協(xié)同國家做好主題遴選、方案實施、質(zhì)控規(guī)范、結(jié)果轉(zhuǎn)化應用等技術(shù)對接和工作銜接。

任何單位和個人不得非法獲取或泄露藥品臨床綜合評價數(shù)據(jù)信息，未經(jīng)國家及省級組織管理部門授權(quán)，不得擅自使用或發(fā)布國家及省級藥品臨床綜合評價相關(guān)數(shù)據(jù)信息。各評價實施機構(gòu)和人員對其組織實施評價工作任務(wù)范圍內(nèi)的數(shù)據(jù)、網(wǎng)絡(luò)安全、個人信息保護和證據(jù)質(zhì)量承擔主體責任。

請各地及時將本地區(qū)在規(guī)范開展藥品臨床綜合評價工作中遇到的問題和相關(guān)工作建議反饋我委藥政司。

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附件：藥品臨床綜合評價管理指南（2021年版?試行）

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國家衛(wèi)生健康委辦公廳

2021年7月21日

（信息公開形式：主動公開）

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附件

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藥品臨床綜合評價管理指南

（2021年版試行）

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前?言

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一、制定依據(jù)

根據(jù)《中華人民共和國基本醫(yī)療衛(wèi)生與健康促進法》《中華人民共和國藥品管理法》《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》《國務(wù)院辦公廳關(guān)于完善國家基本藥物制度的意見》（國辦發(fā)〔2018〕88號），以及《關(guān)于進一步加強公立醫(yī)療機構(gòu)基本藥物配備使用管理的通知》（國衛(wèi)藥政發(fā)〔2019〕1號）、《關(guān)于開展藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價工作的通知》（國衛(wèi)藥政函〔2019〕80號）、《關(guān)于加強醫(yī)療機構(gòu)藥事管理促進合理用藥的意見》（國衛(wèi)醫(yī)發(fā)〔2020〕2號）等法律法規(guī)和文件對藥品臨床綜合評價工作的部署和要求，制定本指南。

二、制定過程

為加快建立健全統(tǒng)一、科學、實用的藥品臨床綜合評價標準規(guī)范、實施路徑和工作協(xié)調(diào)機制，統(tǒng)籌開展藥品決策證據(jù)集成、科學分析和準確評價，指導和規(guī)范開展藥品臨床綜合評價，國家衛(wèi)生健康委藥政司委托國家藥物和衛(wèi)生技術(shù)綜合評估中心（掛靠國家衛(wèi)生健康委衛(wèi)生發(fā)展研究中心，以下簡稱評估中心）、國家衛(wèi)生健康委藥具管理中心（以下簡稱藥具中心），聯(lián)合國家心血管中心、國家癌癥中心、國家兒童醫(yī)學中心，以及相關(guān)醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)等，組織臨床醫(yī)學、藥學、管理學、循證醫(yī)學、衛(wèi)生經(jīng)濟學和衛(wèi)生政策等領(lǐng)域?qū)＜夜餐贫ū局改稀Ｗ?018年9月啟動指南編寫工作以來，組織數(shù)百名相關(guān)學科專家召開了數(shù)十輪論證會，廣泛聽取了各省級衛(wèi)生健康行政部門、部分醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)、醫(yī)藥行業(yè)學（協(xié)）會和企業(yè)代表意見，同時結(jié)合部分省份實踐經(jīng)驗，前后修改20余稿。于2020年11月公開征求社會意見，進一步修改完善，最終形成本指南。

三、起草思路

本指南主要圍繞我國臨床重大疾病防治基本用藥需求，根據(jù)我國藥品臨床應用實踐與藥物供應保障政策現(xiàn)狀，參考借鑒國際有益做法和經(jīng)驗，重點明確藥品臨床綜合評價的目的原則、組織管理、規(guī)范流程、內(nèi)容方法、質(zhì)量控制、結(jié)果應用等內(nèi)容，旨在引導和推動相關(guān)主體規(guī)范開展藥品臨床綜合評價，持續(xù)推動藥品臨床綜合評價工作標準化、規(guī)范化、科學化、同質(zhì)化，更好地服務(wù)國家藥物政策決策需求，助力提高藥事服務(wù)質(zhì)量，保障臨床基本用藥的供應與規(guī)范使用，控制不合理藥品費用支出，更高質(zhì)量滿足人民群眾用藥需求。

四、主要內(nèi)容

本指南包括4個章節(jié)。

第一章提出藥品臨床綜合評價的目的、基本原則及本指南的適用范圍。

第二章介紹評價流程、內(nèi)容與維度。定義了包括主題遴選、評價實施和結(jié)果應用轉(zhuǎn)化3個基本環(huán)節(jié)共5方面內(nèi)容的藥品臨床綜合評價工作流程。圍繞技術(shù)評價與政策評價兩條主線，提出了從安全性、有效性、經(jīng)濟性、創(chuàng)新性、適宜性、可及性6個維度開展科學規(guī)范的藥品臨床綜合評價的管理要求。

第三章介紹證據(jù)評價與應用。明確了建立和完善國家藥品臨床綜合評價基礎(chǔ)信息平臺的要求，充分利用真實世界數(shù)據(jù)，逐步形成全國藥品臨床綜合評價模型、指標體系和標準化決策框架，加強數(shù)據(jù)信息安全。提出了評價質(zhì)控與結(jié)果應用指導意見，圍繞相關(guān)主體資質(zhì)、組織流程合規(guī)性、方法學嚴謹性等開展重點質(zhì)控工作，并提出了組織實施機構(gòu)應按流程進行評價結(jié)果轉(zhuǎn)化應用，持續(xù)跟蹤藥品應用情況，不斷累積數(shù)據(jù)驗證評價結(jié)果等要求。

第四章提出指南管理的要求。明確本指南與相關(guān)疾病別技術(shù)指南共同構(gòu)成藥品臨床綜合評價指南體系，提出本指南長期接受社會意見并定期修訂完善。

五、特別說明

本指南基于我國當前情況下實施藥品臨床綜合評價的認知水平和技術(shù)能力編制，供涉及藥品臨床綜合評價研究和實施的相關(guān)主體參考使用。隨著理論研究的深入、科技發(fā)展的進步和實踐證據(jù)的積累，本指南將不斷更新與完善。

第一章?概述

　　一、目的

藥品臨床綜合評價以人民健康為中心，以藥品臨床價值為導向，利用真實世界數(shù)據(jù)和藥品供應保障各環(huán)節(jié)信息開展藥品實際應用綜合分析，探索建立并逐步完善基于政策協(xié)同、信息共享，滿足多主體參與、多維度分析需求的國家藥品臨床綜合評價機制，為完善國家藥物政策、保障臨床基本用藥供應與合理使用提供循證證據(jù)和專業(yè)性衛(wèi)生技術(shù)評估支撐。

　　二、基本原則

（一）需求導向。聚焦新時代我國衛(wèi)生健康事業(yè)治理決策需求和藥品供應保障制度實施的主要問題，堅持正確價值引領(lǐng)與循證判斷，重點優(yōu)化臨床基本用藥動態(tài)管理機制，推動國家藥物政策連貫協(xié)調(diào)。

（二）統(tǒng)籌協(xié)同。堅持總體謀劃，多方參與，技術(shù)與管理協(xié)同的共建共治共享理念，充分發(fā)揮各方優(yōu)勢和信息化手段，探索建立中國特色的藥品臨床綜合評價標準規(guī)范、路徑流程和工作機制。

（三）科學規(guī)范。立足國情實際，突出藥品療效證據(jù)和藥品供應保障政策評價，總結(jié)參考國際有益經(jīng)驗和成功實踐，合理借鑒評價模式方法、技術(shù)流程和工具，融合多學科專業(yè)知識體系，通過建立完善評價規(guī)則和技術(shù)標準與規(guī)范，有序指導藥品臨床綜合評價的開展。

（四）公正透明。堅持利益相關(guān)主體共同參與，建立信息公開、數(shù)據(jù)共享的評價實施、質(zhì)量控制和應用轉(zhuǎn)化機制，防范潛在利益沖突，保障評價組織、管理、實施過程和結(jié)果公平公正，依法依規(guī)公開。

　　三、適用參考范圍

本指南主要用于國家和省級衛(wèi)生健康部門基于遴選疾病防治基本用藥、擬定重大疾病防治基本用藥政策、加強藥品供應管理等決策目的，組織開展的藥品臨床綜合評價活動。同時，為醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)、科研院所、大專院校、行業(yè)學（協(xié)）會等主體開展藥品臨床綜合評價活動提供管理規(guī)范和流程指引。

第二章??評價流程、內(nèi)容與維度

藥品臨床綜合評價重點圍繞藥品使用與供應保障體系關(guān)鍵決策要素開展，聚焦臨床實際用藥問題及其涉及的藥物政策決策問題，選擇適宜的評估理論框架、方法和工具，收集分析藥品使用與供應等相關(guān)環(huán)節(jié)數(shù)據(jù)及信息，綜合評估藥品臨床使用和藥物政策實際執(zhí)行效果。

一、評價流程

藥品臨床綜合評價的完整流程包括主題遴選、評價實施和結(jié)果應用轉(zhuǎn)化三個基本環(huán)節(jié)，評價實施包括項目委托、質(zhì)量控制、結(jié)果遞交及驗收（下圖）。

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評價流程簡圖

藥品臨床綜合評價組織管理和技術(shù)實施機構(gòu)應當協(xié)同加強工作統(tǒng)籌、信息溝通和技術(shù)交流，推動建立主題遴選、質(zhì)量控制、專家咨詢和結(jié)果轉(zhuǎn)化等工作制度，因地制宜組織開展所承擔評價的具體任務(wù)。充分發(fā)揮各級各類醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)、科研院所、大專院校和行業(yè)學（協(xié)）會等專業(yè)優(yōu)勢，研制評估技術(shù)規(guī)范，加強業(yè)務(wù)培訓，探索建立跨省份、多中心真實世界數(shù)據(jù)規(guī)范采集和平行技術(shù)評估機制。評價主題主要包括國家重大疾病防治基本用藥、區(qū)域重要疾病防治基本用藥和醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)用藥等，兼顧特殊用藥等其他主題。國家重大疾病防治基本用藥主題由藥具中心聯(lián)合評估中心進行遴選，區(qū)域重要疾病防治基本用藥主題由省級衛(wèi)生健康部門進行遴選。

鼓勵國家醫(yī)學中心、國家區(qū)域醫(yī)療中心和省級區(qū)域醫(yī)療中心及醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)自主或牽頭搭建工作團隊，建立技術(shù)咨詢和專題培訓制度，組織開展藥品臨床綜合評價工作。牽頭單位依托評價協(xié)作網(wǎng)絡(luò)，結(jié)合基礎(chǔ)積累和技術(shù)特長，匯總疾病負擔、基本用藥需求、藥品費用、分級診療服務(wù)體系影響等綜合信息，并與國家、區(qū)域主題相銜接，確定主要選題及其相應參比對象，經(jīng)參與醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)同意后按程序啟動評價主題立項及評價工作。

　　二、評價內(nèi)容

藥品臨床綜合評價是評價主體應用多種評價方法和工具開展的多維度、多層次證據(jù)的綜合評判。評價主要聚焦藥品臨床使用實踐中的重大技術(shù)問題和政策問題，圍繞技術(shù)評價與政策評價兩條主線，從安全性、有效性、經(jīng)濟性、創(chuàng)新性、適宜性、可及性6個維度開展科學規(guī)范的定性定量相結(jié)合的數(shù)據(jù)整合分析與綜合研判，提出國家、區(qū)域和醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)等疾病防治基本用藥供應保障與使用的政策建議。

評價主體的主要工作內(nèi)容包括：開展相關(guān)藥品臨床使用證據(jù)、藥物政策信息收集和綜合分析，組織實施技術(shù)評價、藥物政策評估和撰寫評價報告等。

三、評價維度

　　（一）安全性評價。

綜合分析藥品上市前后安全性信息結(jié)果。納入評價信息包括：藥物臨床試驗數(shù)據(jù)、藥品說明書內(nèi)容、不良反應、不良事件等信息，相對安全性（與同類產(chǎn)品比較），藥品質(zhì)量、藥品療效穩(wěn)定性等信息。

　　（二）有效性評價。

通過定量分析，對擬評價藥品及參比藥品的臨床效果進行人群測量，判斷是否獲得重要的健康收益。核心指標主要包括生存時長和生命質(zhì)量兩大類，生存時長相關(guān)指標包括生存率、疾病控制率以及其他能夠反映疾病進展的可測量指標；生命質(zhì)量相關(guān)指標包括健康相關(guān)生命質(zhì)量和健康效用值，亦可進一步用質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）進行評價。根據(jù)不同疾病或治療領(lǐng)域可設(shè)定針對性的有效性評價核心指標。開展臨床效果分析的數(shù)據(jù)應來源于所有當前可獲得的質(zhì)量最佳的相關(guān)研究證據(jù)和真實世界數(shù)據(jù)，必要時應分析亞組患者效果數(shù)據(jù)，同時重視參比藥品的選擇及效果比較分析。綜合利用現(xiàn)有國家、區(qū)域或省級大型數(shù)據(jù)庫等真實世界數(shù)據(jù)資源，規(guī)范開展基于真實世界數(shù)據(jù)研究的分析測量，利用規(guī)范嚴謹?shù)姆椒ǎ诳山邮艿牟淮_定性范圍內(nèi)實現(xiàn)臨床實際用藥效果的測量及判斷。

　?。ㄈ┙?jīng)濟性評價。

　　綜合運用流行病與衛(wèi)生統(tǒng)計學、決策學、經(jīng)濟學等多學科理論及方法，分析測算藥品的成本、效果、效用和效益等。同時，強化增量分析及不確定性分析，必要時進行衛(wèi)生相關(guān)預算影響分析，全面判斷藥品臨床應用的經(jīng)濟價值及影響。根據(jù)藥品決策的具體需求，可選擇開展成本-效果分析（CEA）、成本-效用分析（CUA）、成本-效益分析（CBA）、最小成本分析（CMA）等，在條件允許的情況下優(yōu)先推薦開展成本-效用分析。充分利用基于二手證據(jù)的系統(tǒng)評價結(jié)果及真實世界中的治療模式構(gòu)建分析模型，重視基于我國人群循證結(jié)果的經(jīng)濟性研究，選擇最佳可獲得數(shù)據(jù)作為模型參數(shù)。?

　?。ㄋ模﹦?chuàng)新性評價。

通過分析判斷藥品與參比藥品滿足臨床需求程度、鼓勵國產(chǎn)原研創(chuàng)新等情況，進行藥品的創(chuàng)新性評價。開展創(chuàng)新性評價，應當突出填補臨床治療空白，解決臨床未滿足的需求，滿足患者急需診療需求和推動國內(nèi)自主研發(fā)等創(chuàng)新價值判斷。

　?。ㄎ澹┻m宜性評價。

適宜性評價重點包括藥品技術(shù)特點適宜性和藥品使用適宜性。藥品技術(shù)特點適宜性可從藥品標簽標注、藥品說明書、儲存條件等方面進行評價；藥品使用適宜性主要包括適應證是否適宜、患者服藥時間間隔是否恰當，用藥療程長短是否符合患者、疾病和藥品藥理特點，臨床使用是否符合用藥指南規(guī)范等。同時從分級診療等衛(wèi)生健康服務(wù)體系的視角研判上下級醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)藥品銜接和患者福利及社會價值的影響。

　?。┛杉靶栽u價。

參考WHO/HAI藥物可及性標準化方法，主要涉及藥品價格水平、可獲得性和可負擔性三個方面。藥品價格水平可由國內(nèi)藥品采購價格與最近一年國際同類型藥品價格比較獲得，必要時應當了解醫(yī)保報銷情況以判斷患者實際支付水平?？色@得性可由醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)藥品配備使用情況或有無短缺情況等反映?？韶摀钥捎扇司暧盟幹委熧M用占城鄉(xiāng)居民家庭年可支配收入比重（%）體現(xiàn)。根據(jù)評價需要可從不同渠道獲得相關(guān)支持信息，如藥品生產(chǎn)、供應相關(guān)信息，醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)藥品使用數(shù)據(jù)，居民和患者代表意見等。

第三章?證據(jù)評價與應用

　　一、證據(jù)信息與安全保護

　?。ㄒ唬┗A(chǔ)信息平臺。

評估中心充分利用已有國家、區(qū)域及省級數(shù)據(jù)庫的數(shù)據(jù)資源，包括人口健康數(shù)據(jù)、衛(wèi)生信息系統(tǒng)數(shù)據(jù)、采購流通等市場數(shù)據(jù)、國家及地方藥品使用監(jiān)測數(shù)據(jù)、臨床診療服務(wù)規(guī)范指南數(shù)據(jù)，建立完善國家藥品臨床綜合評價基礎(chǔ)信息平臺（以下簡稱信息平臺）。信息平臺建立完善數(shù)據(jù)共建共享共用機制，省級相關(guān)機構(gòu)結(jié)合本地數(shù)據(jù)資源情況，與國家平臺建立數(shù)據(jù)和工作協(xié)同機制。

信息平臺覆蓋主題遴選、評價研究設(shè)計、數(shù)據(jù)分析和評估、結(jié)果評價等全業(yè)務(wù)流程的重點環(huán)節(jié)，具備為數(shù)據(jù)交互管理等重點工作提供信息化支撐的功能。醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)及第三方評估機構(gòu)開展的自主選題評價項目，在自愿前提下鼓勵其在信息平臺進行成果交流發(fā)布，促進行業(yè)范圍藥品臨床綜合評價相關(guān)數(shù)據(jù)信息資源共享。

對于涉及跨省份、多中心真實世界數(shù)據(jù)采集的國家及省級藥品臨床綜合評價項目，相關(guān)省級組織管理機構(gòu)應根據(jù)采集規(guī)范和數(shù)據(jù)安全保密要求，研究制定統(tǒng)籌本轄區(qū)居民健康數(shù)據(jù)、醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)診療相關(guān)數(shù)據(jù)的數(shù)據(jù)收集方案，為評價工作順利開展提供數(shù)據(jù)信息支持。同時，加強網(wǎng)絡(luò)信息安全及隱私保護事項。

　?。ǘ┱鎸嵤澜鐢?shù)據(jù)。

藥品臨床綜合評價應充分利用真實世界數(shù)據(jù)。真實世界數(shù)據(jù)是來源于醫(yī)療機構(gòu)及其他相關(guān)專業(yè)機構(gòu)日常所產(chǎn)生的各種與患者健康狀況和（或）診療及保健有關(guān)的數(shù)據(jù)。

當前我國藥品臨床應用相關(guān)的現(xiàn)有真實世界數(shù)據(jù)來源主要包括但不限于：醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)信息系統(tǒng)、患者電子病歷、個人健康檔案、費用結(jié)算等衛(wèi)生信息系統(tǒng)數(shù)據(jù)；出生死亡及疾病登記系統(tǒng)數(shù)據(jù)；藥品不良反應監(jiān)測數(shù)據(jù)；醫(yī)學研究隊列數(shù)據(jù)；社會藥品服務(wù)機構(gòu)數(shù)據(jù)以及患者自報或自評的健康相關(guān)數(shù)據(jù)。真實世界數(shù)據(jù)的獲取，主要通過數(shù)據(jù)交換共享的方式實現(xiàn)。

使用真實世界數(shù)據(jù)開展藥品臨床綜合評價前，應當對數(shù)據(jù)適用性進行充分評估，圍繞真實世界證據(jù)可以回答的臨床與衛(wèi)生健康政策問題，進行科學的研究設(shè)計和嚴謹?shù)慕M織實施，獲取相關(guān)、可靠、適宜的真實世界數(shù)據(jù)，進行恰當、充分、準確的分析后，形成藥品臨床應用安全性、有效性、經(jīng)濟性等相關(guān)證據(jù)。

圍繞基本用藥決策需求，結(jié)合臨床現(xiàn)實，規(guī)范、科學、合理地設(shè)計并實施臨床研究，推動真實世界數(shù)據(jù)在臨床綜合評價中的使用并發(fā)揮其優(yōu)勢。參照藥品審評真實世界研究相關(guān)實效性試驗研究設(shè)計、觀察性研究設(shè)計和其他非試驗設(shè)計的推薦意見，定義疾病組別與藥品特性密切相關(guān)的真實世界數(shù)據(jù)來源及分類標準，編制規(guī)范的藥品臨床綜合評價數(shù)據(jù)集，定義采集范圍、采集變量、采集方式等。充分依靠醫(yī)院現(xiàn)有電子信息系統(tǒng)采集數(shù)據(jù)，確保數(shù)據(jù)采集的準確性、真實性和完整性。

鼓勵醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)等藥品臨床綜合評價主體建立相關(guān)審查監(jiān)督制度，對數(shù)據(jù)獲取、數(shù)據(jù)質(zhì)量、分析過程、結(jié)果闡釋等關(guān)鍵環(huán)節(jié)進行質(zhì)控評估，強化科研倫理管理及患者隱私保護，盡量避免數(shù)據(jù)收集及分析偏倚，有效支持開展藥品臨床綜合評價。

　?。ㄈ?shù)據(jù)方法模型。

根據(jù)藥品技術(shù)評價和政策評價目標形成數(shù)據(jù)模塊，充分發(fā)揮大數(shù)據(jù)、區(qū)塊鏈等技術(shù)優(yōu)勢，確保數(shù)據(jù)在各個來源層面之間流轉(zhuǎn)的標準化、完整性、可追溯性和一致性，對數(shù)據(jù)進行質(zhì)量校驗，為實現(xiàn)科學評價及決策分析提供數(shù)據(jù)與證據(jù)保障。依托評估中心、其他技術(shù)指導單位及重點醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)，分類規(guī)范和標準化數(shù)據(jù)元，整合多來源、多類型、多中心的數(shù)據(jù)與證據(jù)，建設(shè)國家藥品臨床綜合評價標準與方法，逐步形成全國藥品臨床綜合評價模型、指標體系和標準化決策框架。

　?。ㄋ模?shù)據(jù)信息安全。

堅持“誰主管誰負責、誰授權(quán)誰負責、誰使用誰負責”原則，加強評價過程中的數(shù)據(jù)收集、存儲、使用、加工、傳輸、提供、公開等環(huán)節(jié)的安全管理。各評價任務(wù)承擔機構(gòu)應當建立健全相關(guān)信息網(wǎng)絡(luò)安全管理制度、操作規(guī)程和技術(shù)規(guī)范，嚴格執(zhí)行患者隱私保護和國家保密規(guī)定，構(gòu)建可信的網(wǎng)絡(luò)安全環(huán)境。任何單位和個人不得非法獲取或泄露數(shù)據(jù)，未經(jīng)國家及省級組織管理部門授權(quán)，不得擅自使用或發(fā)布國家及省級藥品臨床綜合評價相關(guān)數(shù)據(jù)信息。各評價實施機構(gòu)和人員對其組織實施評價工作任務(wù)范圍內(nèi)的數(shù)據(jù)、網(wǎng)絡(luò)安全、個人信息保護和證據(jù)質(zhì)量承擔主體責任。

　　二、評價質(zhì)控與結(jié)果應用

　?。ㄒ唬┵|(zhì)量控制。

質(zhì)量控制重點包括但不限于相關(guān)主體資質(zhì)、組織流程合規(guī)性、方法學嚴謹性、數(shù)據(jù)可靠性及報告質(zhì)量的核查等。推動建立健全質(zhì)量控制結(jié)果反饋機制和全行業(yè)藥品評價證據(jù)共建共享共用機制，綜合利用已有藥品評價數(shù)據(jù)和政策信息，開展證據(jù)質(zhì)量分級和校驗。

充分發(fā)揮醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)及其臨床醫(yī)師、藥師等專業(yè)技術(shù)人員的質(zhì)控主體作用。鼓勵醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)和符合要求的第三方評價機構(gòu)等根據(jù)藥品臨床綜合評價需求，對評價關(guān)鍵環(huán)節(jié)實施嚴謹、規(guī)范的質(zhì)量控制，建立數(shù)據(jù)質(zhì)量評估及結(jié)果質(zhì)控機制。

　?。ǘ┩苿釉u價結(jié)果應用。

藥品臨床綜合評價組織實施機構(gòu)依照評價方案按流程對評價結(jié)果進行轉(zhuǎn)化應用。

區(qū)域和醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)藥品臨床綜合評價結(jié)果主要用于：1.醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)藥品采購與供應保障等；2.推動醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)用藥目錄遴選和上下級醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)用藥目錄銜接，提高藥學服務(wù)和安全合理用藥水平；3.控制不合理藥品費用支出，提升衛(wèi)生健康資源配置效率，優(yōu)化藥品使用結(jié)構(gòu)；4.為完善國家藥物政策提供參考。

第三方評價機構(gòu)藥品臨床綜合評價結(jié)果可用于：1.豐富行業(yè)藥品臨床綜合評價的實踐，擴大文獻證據(jù)儲備；2.推動科研領(lǐng)域?qū)τ谒幤放R床綜合評價理論及方法的深入探索。

　?。ㄈ┰u價結(jié)果優(yōu)化完善。

藥品臨床綜合評價實施機構(gòu)應持續(xù)跟蹤已完成評價藥品的實際供應與應用情況，不斷累積相關(guān)數(shù)據(jù)驗證評價結(jié)果。長期用藥持續(xù)跟蹤時間根據(jù)疾病或病情而定，通常不少于1年。針對有調(diào)整需求的國家及省級藥品臨床綜合評價結(jié)果，委托項目主要承擔機構(gòu)結(jié)合特定領(lǐng)域政策需要及國內(nèi)外評估機構(gòu)證據(jù)更新情況，適時開展證據(jù)優(yōu)化和結(jié)果更新。

國家及省級藥品臨床綜合評價的證據(jù)優(yōu)化及結(jié)果更新，應當由有關(guān)部門及醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)結(jié)合藥品臨床應用監(jiān)測等相關(guān)評價研究數(shù)據(jù)，提出證據(jù)核查或更新的書面請示，經(jīng)牽頭組織機構(gòu)委托開展咨詢論證后，確定是否啟動有關(guān)工作。

第四章?指南管理

本指南為開展藥品臨床綜合評價管理工作的依據(jù)，在實際應用中需要與相關(guān)疾病別藥品評價專業(yè)技術(shù)指南構(gòu)成系統(tǒng)、完整的評價指南體系，共同使用。疾病別藥品臨床綜合評價技術(shù)指南的制訂，由評估中心聯(lián)合藥具中心及相關(guān)技術(shù)指導單位按程序共同組織編制，分工協(xié)作，分類別撰寫，集體審定，在充分征求各相關(guān)利益方意見的基礎(chǔ)上，經(jīng)修改、完善后發(fā)布，并按程序定期更新。

本指南自發(fā)布之日起施行，長期接受社會意見與建議，并定期組織修訂完善。